随着全球监管机构对基因编辑药物脱靶效应评估日趋严格，拥有高质量、全基因组范围的检测数据已成为新药申报的“硬通货”。英国领先的基因组分析公司Broken String Biosciences近日迈出关键一步，其革命性平台INDUCE-seq®已正式向美国FDA提交主文件，这将极大简化合作伙伴的临床申报流程，并保护其核心知识产权。

监管趋严，行业呼唤“金标准”

2026年4月2日，英国剑桥 —— 全球领先的基因组分析公司Broken String Biosciences宣布，已向美国食品药品监督管理局（FDA）正式提交了其INDUCE-seq®平台的主文件。这标志着在基因编辑治疗产品的研发中，采用全基因组范围的DNA断裂分析来评估安全性，正获得越来越坚实的监管接纳基础。当前，监管机构对基因治疗新药临床试验（IND）申报中的脱靶效应评估提出了更全面、更基于细胞水平的硬性要求，而INDUCE-seq®正是为此类挑战而生。

一纸授权，化解申报两大难题

对于基因编辑研发团队而言，IND申报历来面临两大痛点：一是需要将复杂、专有的检测方法细节全部写入申报资料，存在知识产权泄露风险；二是需要自行准备海量的平台验证数据，流程繁琐耗时。

INDUCE-seq®主文件的提交，完美解决了这两个问题。现在，合作伙伴只需在申报资料中提供一封“授权引用信”，即可直接引用该主文件中全部详细的技术、验证和性能数据。这意味着：

• 简化流程：极大加速IND资料准备，无需重复提交平台验证数据。
• 保护产权：公司的核心工艺和敏感信息得到完全保护，无需在公开申报资料中披露。

技术引领：定量、无偏、全基因组视野

INDUCE-seq®是一款基于细胞的、无需PCR扩增的平台，能够直接捕获并定位全基因组范围内的DNA双链断裂。该平台可在数天内提供关于靶向及脱靶活性的定量、无偏倚的数据洞察，帮助研发团队在更早期做出更可靠的决策，从而降低项目推进至临床阶段的风险。

本次提交的主文件内容全面，涵盖了平台设计、分析性能、软件验证以及生产质量体系，为监管审查提供了一个结构化、高标准的参考框架。

CEO观点：赋能更早、更好的决策

Broken String Biosciences 首席执行官Terry Pizzie表示：“监管机构对全基因组脱靶分析的审查标准正在快速演进，行业亟需能经得起严格审视的方法。目前仍有太多研发项目依赖间接、缓慢或难以规模化的检测方法，这在后期开发中埋下了风险。通过提交INDUCE-seq®主文件，我们正让合作伙伴能够更轻松地将高质量、全基因组范围的DNA断裂数据整合进其监管策略中，而无需增加其申报资料的复杂性。我们的目标是赋能客户更早做出更好的决策，支持他们的项目顺利迈向临床。”

未来展望：持续更新的“活文件”

目前，该主文件已正式提交至FDA并获得受理，拥有独立的参考编号。当赞助方在其IND申报中引用该文件时，FDA将启动审评。作为一个持续更新的“活文件”，Broken String将持续向其中补充新的数据和验证结果，确保所有引用INDUCE-seq®的合作伙伴在监管审评中都能受益于最新、最全面的版本。

写在最后

INDUCE-seq® FDA主文件的提交，不仅是Broken String Biosciences的重要里程碑，更是对整个基因治疗行业监管合规路径的一次重要赋能。它预示着，以高质量、标准化数据驱动药物开发与审评的新时代，正在加速到来。

如需深入了解Broken String Biosciences及INDUCE-seq®如何支持符合监管要求的全基因组DNA断裂分析，欢迎访问其官方网站https://www.brokenstringbio.com/。

Broken String Biosciences是英国卡迪夫大学的衍生公司，致力于帮助基因编辑团队加快更安全、更有效的基因药物的开发。其成功开发出的一种高灵敏度、全基因组范围的DNA双链断裂检测新方法——INDUCE-seq®，不仅可精准识别基因编辑工具在预设靶位点诱导的双链断裂，还可系统性捕获其在基因组非靶向区域引发的脱靶断裂事件。目前，Broken String Biosciences已与全球多家基因编辑企业建立战略合作，为其提供早期、全面的编辑效应评估服务，从而助力提升产品安全性评价的科学性与可靠性，加速从临床前研究向临床应用的转化进程。本技术的核心使命在于增强基因编辑过程的可预测性与可控性，推动基因编辑技术向安全、有效、可监管的临床治疗方案稳健发展。

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